Qual è la Human Gene Therapy

Un gene è un tratto di DNA (acido desossiribonucleico) che contiene sequenze nucleotidiche. Sulla base delle sequenze nucleotidiche, specifiche proteine ​​sono sintetizzate, che a loro volta, sono responsabili per l'espressione e la funzione delle cellule e nei tessuti corporei. Se c'è qualche alterazione nella sequenza genetica, la sintesi proteica è disturbato. In tale condizione, le cellule e tessuti sono in grado di svolgere la loro normale funzione, provocando malattie genetiche.

Qual è la Human Gene Therapy

Human Gene Therapy è una tecnica scientifica, da cui viene inserito un segmento di sequenza nucleotidica del gene in cellule o un individuo allo scopo di trattare malattie. Il principio base terapia genica è di ripristinare il normale funzionamento di cellule e tessuti sostituendo geni anomali o mutato. In termini semplici, si tratta di un metodo per correggere geni difettosi. Esistono diversi modi di attuare la terapia genica, inserendo un gene normale nel genoma per sostituire un gene difettoso e cambiando la regolazione per l'espressione di un gene specifico. Un altro metodo di terapia genica è quello di applicare in modo selettivo retromutazione che restituisce il gene difettoso alla sua forma originale.

Nella maggior parte dei casi umani terapia genica, un gene terapeutico normale viene inserito tramite un vettore o una molecola di trasporto. Come suggerisce il nome, il vettore ha lo scopo di trasportare il gene normale alla cellula bersaglio. Mentre il vettore incorpora il gene terapeutico nella cellula bersaglio (per esempio cellule del fegato), il gene terapeutico inizia la produzione di proteine ​​funzionali, ripristinando così la normale funzione della cellula bersaglio. Parlando molecola vettore o carrier, vari tipi di virus quali retrovirus, adenovirus e sono utilizzati per lo scopo. Prima di usare uno di questi virus come vettori, il contenuto genomico viene modificato rimuovendo causano malattie gene e la sua sostituzione con geni terapeutici.

Pro e contro della terapia genica umana

Ci sono molti effetti collaterali potenziali usando virus come vettori, alcuni dei quali comprendono bersaglio problemi legati, sulla risposta infiammatoria del sistema immunitario e, a volte, tossicità. Una tecnica più recente di terapia genica umana è quello di introdurre il gene normale direttamente alla cellula bersaglio senza utilizzare vettori. Anche se questo metodo sembra relativamente facile, non è applicabile a tutti i tipi di cellule bersaglio. Un altro svantaggio di questo metodo è che esso richiede grandi quantità di DNA.

Un grave inconveniente di terapia genica è l'efficacia a breve termine del gene terapeutico dopo introduzione nella cellula bersaglio. È le cellule in divisione presenti nel corpo che impedisce l'espressione di geni terapeutici. Dopo aver inserito il gene estraneo terapeutico nella cellula bersaglio, è necessario regolare le risposte autoimmuni del corpo. La terapia genica umana è meno efficace per i problemi multigeniche (presenza di molti geni difettosi).

Anche se la tecnologia di terapia genica umana non è così avanzata nello scenario attuale, ha già ampliato la portata della scienza medica. Come tutte le malattie genetiche e la maggior parte delle malattie croniche comportano malfunzionamento dei geni, la terapia genica è una tecnica promettente per il trattamento di tali condizioni di salute gravi. Ricerche genetiche basate sulla terapia genica umana sono in corso per scoprire le opzioni di trattamento per patologie croniche quali malattie cardiache, il cancro, la fibrosi cistica e l'AIDS. Al giorno d'oggi, le sovvenzioni private, ma anche sovvenzioni statali vengono forniti in modo da favorire gli studi sulla terapia genica umana.